Deux jours à peine après l’attribution du prix Nobel de physiologie et médecine, lundi 5 octobre, aux inventeurs de l’optogénétique, cette puissante technologie qui a révolutionné le domaine des neurosciences, un essai clinique mené chez dix patients aveugles, publié dans la revue New England Journal of Medicine, livre la première démonstration de l’intérêt de cette stratégie en médecine humaine.
Six des dix participants, équipés de lunettes adaptées, ont en effet pu recouvrer une forme de vision – certes encore très partielle, et en noir et blanc – grâce à un traitement optogénétique. Toutes avaient perdu la vue à la suite d’une maladie irréversible, la rétinite pigmentaire. Cette affection génétique, qui touche près de deux millions de personnes dans le monde – 16 000 en France – détruit progressivement les cellules de la rétine en charge de capter le signal lumineux et de le convertir en signal nerveux (cellules photoréceptrices).
Cette première mondiale est le fruit d’une collaboration entre l’Institut de la vision et l’Hôpital des Quinze-Vingts, tous deux à Paris, l’Institut d’ophtalmologie moléculaire et clinique de Bâle (Suisse) et l’université de Pittsburgh (Pennsylvanie) aux Etats-Unis, avec la société GenSight Biologics. « Aujourd’hui ce domaine de recherche biomédicale est devenu très compétitif. Aux Etats-Unis, en France, en Suisse, mais aussi en Chine, au Japon… des équipes développent des approches optogénétiques contre cette maladie cécitante », souligne José-Alain Sahel, fondateur de l’Institut de la vision, professeur à l’université de Pittsburgh et premier auteur de cette étude.
L’optogénétique permet d’allumer ou d’éteindre à volonté des neurones. Elle consiste à introduire, dans ceux que l’on veut contrôler, un gène qui code une protéine sensible à la lumière, nommée opsine (dérivée d’une algue microscopique ou d’une archée). Les neurones ayant incorporé ce gène vont donc porter cette protéine ; il suffira alors, pour les activer, de les illuminer à l’aide d’un faisceau de la bonne longueur d’onde.
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