Le cancer du pancréas illustre avec brutalité l’un des paradoxes de notre système de santé : l’innovation thérapeutique avance, mais son accès par les patients ne progresse pas toujours au même rythme.
Alors qu’un nouveau traitement contre le cancer du pancréas vient d’être autorisé aux Etats-Unis, son accès en France demeure aujourd’hui limité. Pour des malades confrontés à une maladie au pronostic particulièrement sombre, cette situation doit nous conduire à réduire le temps entre innovation scientifique et accès par les patients, mais aussi à accélérer la recherche contre les cancers les plus graves.
Le cancer du pancréas est l’un des cancers de plus mauvais pronostic. En France, selon l’Institut national du cancer, près de 16 000 nouveaux cas ont été diagnostiqués en 2023 et plus de 13 000 personnes en sont mortes la même année. La survie nette à cinq ans n’est que de 11 % et son incidence continue d’augmenter chez les femmes comme chez les hommes.
Dans ce contexte, l’arrivée de nouvelles thérapies constitue un immense espoir. Cette année, un essai clinique international de phase 3 a évalué, auprès de 500 patients atteints d’un cancer du pancréas métastatique déjà traité, l’efficacité du daraxonrasib, un médicament ciblant la voie Ras [qui transmet des signaux depuis l’extérieur de la cellule jusqu’au noyau], dont les mutations sont présentes dans plus de 90 % des adénocarcinomes canalaires du pancréas [le type de tumeur maligne le plus agressif du pancréas]. Ses résultats, présentés au congrès de la Société américaine d’oncologie clinique et publiés dans The New England Journal of Medicine, indiquent que chez les patients porteurs d’une mutation Ras spécifique, la survie globale médiane atteint 13,2 mois avec le daraxonrasib, contre 6,6 mois avec la chimiothérapie.
Dispositifs dérogatoires
La France s’est pourtant dotée de dispositifs ambitieux pour favoriser l’accès à l’innovation thérapeutique. Depuis la réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments, en 2021, certains traitements peuvent être mis à disposition avant leur autorisation de mise sur le marché. Sur un échantillon de 72 médicaments récents apportant un progrès thérapeutique, 83 % ont bénéficié en France d’un dispositif d’accès dérogatoire précoce, selon l’Observatoire européen des délais d’accès aux médicaments de l’Assurance-maladie. Entre 2021 et 2025, plus de 140 000 patients ont ainsi pu bénéficier d’un médicament avant ou peu après son autorisation.
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