“Un homme et une femme atteints d’une maladie auto-immune rare aux conséquences dévastatrices sont en rémission depuis quinze ans après avoir reçu une transplantation de cellules souches.” Dans un article de décryptage destiné au grand public, la revue britannique Nature se fait ainsi l’écho d’une étude de cas publiée dans Med le 15 juin.

Ces deux personnes souffraient de neuromyélite optique (NMO), une pathologie rare faisant partie des maladies inflammatoires démyélinisantes du système nerveux central. Longtemps considérées comme une forme de sclérose en plaques, les maladies du spectre de la NMO en sont pourtant bien distinctes. Elles affectent généralement les nerfs optiques et/ou la moelle épinière, mais aussi parfois certaines régions du cerveau. Ses symptômes, comme des douleurs oculaires, une perte de la vision, des nausées ou encore une paralysie des membres inférieurs et supérieurs, apparaissent par épisodes qui peuvent durer quelques jours à quelques mois, avec un état qui se dégrade au fil du temps.

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À l’heure actuelle, il existe des médicaments qui, pris en continu, permettent d’éviter ce genre d’épisodes, mais ils n’avaient pas d’effets sur ces deux patients. L’équipe italienne qui les a suivis a donc proposé un traitement appelé allogreffe de cellules souches hématopoïétiques. S’il était utilisé dans le traitement d’autres maladies, c’est la première fois qu’il l’était pour des cas de NMO.

Vers une étude clinique d’ampleur

Des cellules souches de donneurs ont été prélevées dans le sang de personnes compatibles. Puis elles ont été transférées aux patients après une chimiothérapie visant à supprimer chez eux les cellules produisant les anticorps qui attaquent leur moelle épinière et leur nerf optique.

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Après cette transplantation en 2009, les fonctions neurologiques de l’homme se sont nettement améliorées. Il a, depuis, une vie “normale”, et a eu deux enfants, rapporte Nature. Quant à la femme, elle est capable d’utiliser ses bras de manière plus efficace qu’avant l’allogreffe en 2010.

“Je ne pense pas qu’on puisse dire que c’est un remède miracle, mais le fait est que ça a réglé le problème causé par la maladie pendant tout ce temps”, relève Jiao Jiao Li, ingénieure biomédicale à l’université de technologie de Sydney en Australie, qui n’a pas pris part à cette étude.

Pour Bruce Milthorpe, également chercheur à l’université de technologie de Sydney qui n’a pas non plus participé au suivi de ces deux personnes, il est difficile de dire, à partir de cette étude portant sur deux personnes seulement, que ce type de greffe de cellules souches pourrait convenir à tous les patients souffrant de NMO. D’autant que trouver des donneurs compatibles demeure un défi de taille. Reste que “cette étude pourrait servir à lancer une étude clinique”, ajoute-t-il.