Le Viagra, un traitement pour une maladie neurologique pédiatrique rare

Et si un médicament connu contre les troubles de l’érection pouvait aider à traiter une maladie neurologique rare et mortelle de l’enfant ? L’idée peut surprendre. Elle émerge d’une approche originale qui a consisté à recourir à des cellules souches pluripotentes induites (iPS) de patients pour tester des milliers de molécules.

Publiée dans Cell, cette étude internationale réunissant 77 chercheurs met en lumière le potentiel du sildénafil, plus connu sous le nom de Viagra, dans le syndrome de Leigh. Une maladie génétique rare, sans traitement efficace, qui touche environ une naissance sur 40 000.

Cette affection altère les mitochondries, les « centrales énergétiques » des cellules. Elle entraîne chez le nourrisson ou le jeune enfant une régression des acquisitions, une faiblesse musculaire et des atteintes cérébrales. L’évolution est marquée par des crises, souvent déclenchées par un stress métabolique comme une infection, et fréquemment fatales avant l’âge de 3 ans. Plus rarement, les symptômes apparaissent à l’adolescence ou à l’âge adulte. La maladie est souvent liée à une mutation du gène MT-ATP6, qui code un élément d’une enzyme-clé de la production d’énergie mitochondriale.

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